Cea de-a 9-a ediție a Conferinței Europene privind bolile rare și medicamentele ,,orfane”

Organizația Europeană pentru Boli Rare (EURORDIS), în parteneriat cu Orphanet și DIA, organizează în perioada 10-12 mai, la Viena, a 9-a ediție a Conferinței Europene privind bolile rare și medicamentele ,,orfane” (ECRD). Această conferință reprezintă o oportunitate unică de reuni toate părțile interesate și de a mobiliza comunitatea de boli rare.

EURORDIS (Rare Diseases Europe) este o alianță non-profit, a peste 700 de organizații de pacienți cu boli rare din 69 de țări care colaborează pentru a îmbunătăți calitatea vieții celor 30 de milioane de persoane care trăiesc cu o boală rară în Europa.

La nivel global, există 350 milioane de oameni afectați de boli rare, dintre care 80% au cauză genetică, iar 75% sunt copii. Peste 95% din bolile rare nu au încă tratament nicăieri în lume. În România, trăiesc peste 1 milion de pacienți cu boli rare, majoritatea, încă nediagnosticați.

Aceste informații subliniază importanța conștientizării factorilor de decizie și a publicului larg cu privire la problematica bolilor rare și a impactului acestora asupra vieții pacienților. Cea de-a 9-a ediție a Conferinței Europene privind bolile rare încearcă să ofere pacienților răspunsurile și soluțiile necesare, pentru a le facilita accesul la tratament și la o viață mai bună. Potrivit unui document de poziție al EURORDIS, publicat în ianuarie, este o nevoie stringentă de terapii inovatoare accesibile tuturor celor care au nevoie de ele.

,,Accesul, desigur, este o chestiune foarte importantă. Scopul nostru este de a avea de trei până la cinci ori mai multe terapii noi pentru boli rare aprobate pe an, de trei până la cinci ori mai ieftine decât astăzi, până în 2025. Știm că este inexact, dar asta este ceea ce căutăm “, a declarat Jill Bonjean, directorul de comunicare corporativă a grupului, pentru BioNews.

,,Vrem să ne asigurăm că, cu potențialul acestor progrese care se întrevăd la orizont, pacienții vor avea acces la noile terapii.”
Documentul notează că 143 terapii au fost aprobate de la adoptarea Regulamentului UE din 1999 privind medicamentele orfane; 97 dintre aceștia încă dețin statutul de orfan după perioada de 10 ani de exclusivitate pe piață. Cu toate acestea, adaugă, ,,experiența noastră zilnică oferă nenumărate exemple de situații în care prețul unui nou medicament orfan se dovedește a fi piatra de poticnire cu care producătorii și plătitorii nu reușesc să fie de acord, cu consecințe potențial dramatice pentru pacienții care au nevoie de acces la terapii.“

Conferința Europeană privind bolile rare reușește să conecteze toți factorii interesați din domeniul bolilor rare din întreaga lume: pacienți și reprezentanți ai pacienților, profesioniști din domeniul sănătății și cercetători, reprezentanți din domeniul industriei farmaceutice și din mediul academic, factori de decizie politică și membri ai publicului etc.

Tema principală pentru ediția din acest an ,,Boli rare la 360 ° – strategii de colaborare pentru a nu lăsa pe nimeni în urmă”, consolidează caracterul unic al acestui eveniment pentru comunitatea de boli rare din Europa. Se așteaptă să participe la acestă conferință peste 800 de persoane din aproximativ 45 de țări, iar subiectele abordate sunt:

– Cercetare și diagnosticare;
– Noi medicamente la orizont;
– Pacientul digital;
– Calitatea vieții;
– Perspective economice în bolile rare;
– Acțiuni globale cu privire la faptul de a fi rar.

Comisarul european pentru Sănătate, Vytenis Andriukaitis, a subliniat că este practic imposibil ca oamenii cu boli rare să fie ajutați fără colaborare. Pacienții cu boli rare, îngrijitorii și cercetătorii cunosc asta din proprie experiență. Din acest motiv, este important ca strategiile de colaborare să să se află în centrul discuției la Conferința din acest an.

,,O altă problemă importantă pentru noi este implicarea pacienților în cercetare pe parcursul întregului proces, într-un mod care pune pacienții în centrul ei”, a concluzionat Jill Bonjean.