Boala Parkinson este o maladie degenerativă care începe cu mulţi ani înaintea debutului clinic şi ale cărei cauze sunt încă necunoscute. Parkinson este cea de-a doua afecţiune neurologică progresivă ca frecvenţă, după Alzheimer.
Boala Parkinson distruge neuronii care secretă dopamină și are ca rezultat tremor la nivelul membrelor, rigiditate musculară și dificultate de deplasare. Deși există tratament pentru ameliorarea simptomelor, în prezent nu există niciun remediu pentru această boală. Se pare că oamenii de știință japonezi sunt tot mai aproape de descoperirea unui tratament pentru boala care macină milioane de persoane.
Universitatea din Kyoto, Japonia, a anunțat realizarea primului transplant de celule stem pluripotente induse (iPS), pentru a trata boala Parkinson.
Celulele nervoase create din celulele stem derivate artificial, cunoscute sub numele de celule iPS, au fost transplantate în creierul unui pacient de 50 de ani, în octombrie, în cadrul unui tratament, pe care cercetatorii speră să-l dezvolte până la stadiu de a putea fi acoperit de sistemul de asigurări de sănătate din Japonia.
,,Prin colaborarea cu companiile, dorim să dezvoltăm un sistem de producție în masă, care să ne permită să furnizăm celule nervoase derivate din celule iPS în toata lumea “, a declarat Jun Takahashi, profesor la Centrul pentru cercetare celulară de la Universitatea Kyoto și conducător al studiului.
În Japonia, se estimează că există 160.000 de persoane cu tulburări neurologice progresive, iar la nivel mondial boala Parkinson este diagnosticată la 300 000 persoane în fiecare an. Mulți pacienți dezvoltă simptome în jurul vârstei de 50 de ani sau mai mult, iar incidența crescută a acestei maladii este cauzată de îmbătrânirea populației.
Studiul clinic a fost efectuat de către centrul de cercetare și Spitalul Universitar din Kyoto, medicii verificând siguranța și eficacitatea transplantului.
Shinya Yamanaka, care conduce centrul, a câștigat Premiul Nobel pentru Fiziologie și Medicină, în 2012, împreună cu cercetătorul britanic John Gurdon, pentru descoperirea modului în care celulele mature pot fi reprogramate pentru a deveni pluripotente. Celulele iPS se pot dezvolta în orice tip de țesut din organism, fiind văzute ca un instrument promițător pentru medicina regenerativă și dezvoltarea de medicamente.
Celulele utilizate au fost create pe baza unor celule stem iPS provenite de la donatori, care au un anumit timp de imunitate și care îi ajută să fie mai puțin predispuși la respingerea transplanturilor. Se așteaptă ca celulele stem iPS să restaureze producția normală de dopamină.
În cursul unui tratament, care va fi monitorizat timp de doi ani, medicamentele supresoare imune vor fi injectate pentru a evita o eventuală respingere.
Transplantul realizat luna trecută a fost atent monitorizat, existând riscul apariței unei tumori în creier. Până în prezent, nu s-au găsit hemoragii în creier sau alte simptome grave, potrivit universității.
,,Am făcut o trepanație în partea stângă a craniului (pacientului) și am transplantat aproximativ 2,4 milioane de celule”, a declarat presei chirurgul Takayuki Kikuchi, de la Universitatea din Kyoto.
Studiul va implica alţi şapte pacienţi, cu vârste cuprinse între 50 şi 60 de ani, care au îndeplinit criteriul de a fi primit tratamente medicamentoase, fără rezultate eficiente, şi care suferă de boala Parkinson de mai bine de cinci ani.
,,După ce am auzit vestea primului experiment, simt că cercetarea înaintează cu pași fermi. Cu toții așteptăm cu nerăbdare un rezultat pozitiv”, a spus Hisao Hiramine, un bărbat în vârstă de 70 de ani, care suferă de Parkinson și care prezidează o asociație de pacienți, din Tokyo.
În afara Japoniei, celulele neuronale extrase din fetușii avortați au fost transplantate în creierul pacienților, în cadrul cercetărilor clinice, efectuate în anii ’80 și ’90. Deși metoda s-a dovedit a fi eficientă într-o anumită măsură, ea a ridicat probleme etice și a produs efecte secundare: mișcări necontrolate.
Celulele iPS utilizate în cadrul acestui studiu, sunt de înaltă calitate, pentru uz clinic și ar putea fi preparate și într-o cantitate mare.
Cercetarea prezentă vine după ce guvernul japonez, susținut de Institutul Riken, a realizat primul studiu din lume pentru a transplanta celulele retinei provenite din celule stem, cu scopul de a trata pacienții care suferă de afecțiuni oculare grave.
Printre alte studii clinice legate de medicina regenerativa, Universitatea Osaka intenționează să transplanteze celule musculare cardiace derivate din celule iPS în inimile pacienților care suferă de insuficiență cardiacă gravă.
O altă echipă de cercetare de la Universitatea din Kyoto urmează să înceapă un test care folosește trombocite create din celulele stem pentru a trata pacienții cu anemie aplastică.
În Europa sunt peste 1,5 milioane de pacienţi cu Parkinson, în întreaga lume numărul acestora fiind de aproximativ 6,5 milioane. În România, potrivit celor mai recente statistici, sunt 73.000 de pacienţi cu Parkinson. În prezent, peste 30 de medicamente destinate bolii Parkinson şi peste 600 de medicamente destinate bolilor neurologice se află în cercetare şi dezvoltare.
Dincolo de statistici, există oameni cu nevoi și dorințe, cu dureri și speranțe.
