Etichetă: distrofie retiniana

Prima terapie genetică pentru o boală moștenită, la un pas de aprobare din partea FDA

Un grup consultativ de experți ai Administrației Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a aprobat recent, în unanimitate, o terapie genetică experimentală pentru o afecțiune ereditară rară ce duce la o formă progresivă de orbire care de obicei debutează în copilărie. Recomandarea a venit după o audiere care a […]