Etichetă: golodirsen

Al doilea medicament pentru distrofia musculară Duchenne a fost aprobat în SUA

Studiul condus de profesorul Steve Wilton și profesorul Sue Fletcher și autorizat de Sarepta Therapeutics a furnizat un al doilea tratament pentru distrofia musculară Duchenne, medicamentul obținând aprobarea accelerată din partea Administrației americane pentru alimente și medicamente (FDA). Afectând în principal băieții, distrofia musculară Duchenne (DMD) este o afecțiune moștenită, […]