În data de 27 martie 2019, Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat medicamentul Mayzent (siponimod) pentru adulții cu forme recurente de sleroză multiplă (SM), cu sindrom izolat clinic, boală recidivantă și progresivă secundară activă.
Scleroza multiplă este o boală inflamatorie și autoimună care afectează sistemul nervos central și periferic. SM se caracterizează prin faptul că sistemul imunitar atacă în mod eronat teaca de mielină, un strat protector care acoperă fibrele nervoase din creier și din măduva spinării. Sistemul imunitar direcționează celulele imune, numite celule T și celule B, în țesutul țintă, unde declanșează inflamația. Acest lucru cauzează deteriorarea tecii de mielină și, în cele din urmă, a celulelor nervoase. Această distrugere perturbă comunicarea dintre creier și alte părți ale corpului, conducând la diverse tulburări neurologice, cum ar fi: oboseală, amorțeală sau furnicături la nivelul feței, brațelor, picioarelor, slăbiciune musculară, pierderea echilibrului, vedere încețoșată, tulburări de vorbire etc. Primele simptome apar în intervalul de vârstă 20-40 de ani, mai frecvent la femei decât la bărbați.
Pentru majoritatea persoanelor, scleroza multiplă debutează cu un curs recurent-remisiv, în care episoadele de agravare (recăderi) a funcțiilor sunt urmate de perioade de recuperare (remisiuni). De-a lungul timpului, o anumită dizabilitate urmează independent de recăderi, iar aceasta se numește scleroză multiplă progresivă secundară sau SPMS.
Eficacitatea medicamentului siponimod a fost demonstrată în cadrul unui strudiu clinic realizat pe un număr de 1651 pacienți cu SPMS.
„Scleroza multiplă poate avea un impact profund asupra vieții unei persoane”, a declarat dr. Billy Dunn, directorul Diviziei de Produse Neurologice din cadrul Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor. „Ne-am angajat să continuăm să lucrăm cu companii care au în curs de dezvoltare opțiuni de tratament suplimentare pentru pacienții cu scleroză multiplă”, a adăugat acesta.
Rezultatele au arătat că administrarea medicamentului Mayzent de două ori pe zi le-a îmbunătățit în mod semnificativ starea de sănătate, după o perioadă de trei luni, cu 21%, comparativ cu un placebo. În plus, noul medicament a prezentat o diferență considerabilă în ceea ce privește volumul creierului și numărul de recăderi. Siguranța și toleranța lui a fost comparabilă cu tratamente similare.
Rezultatele studiului au fost prezentate în cadrul Reuniunii anuale a Academiei Americane de Neurologie din 2017.
Cele mai frecvente efecte secundare raportate de pacienții cărora li s-a administrat Mayzent au inclus cefalee, hipertensiune arterială și probleme hepatice.
Conform FDA, medicamentul poate crește riscul de infecții, astfel încât pacienții trebuie să aibă analize complete de sânge făcute înainte de începerea tratamentului. Alte riscuri potențiale includ o afecțiune a ochiului numită edem macular, scăderi tranzitorii ale frecvenței cardiace, scăderea funcției pulmonare, hipertensiunea arterială și afectarea fătului la femeile gravide.
Noul medicament, dezvoltat de compania farmaceutică Novartis, costă aproximativ 88.000 de dolari pe an. În România, în medie, aceste tratamente ajung cu 2-3 ani mai târziu.
Buna sunt FLORIN sunt bolnav de 20 ani de scleroza multipla parapareza spastica acuta grad grav 1